镰状细胞疾病©Getty

镰状细胞疾病:科学家正在开发一种不断变化的待遇

虽然其他治疗旨在瞄准镰状细胞疾病的症状,但新的革命性药物可能靶向其根源。

从骨髓移植,基因治疗和药物诱导过多的副作用,目前对患有镰状细胞疾病的治疗方案,一种遗传的红细胞疾病,几乎没有风险。

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但是,这很快可能会改变。向美国化学学会展示他们的调查结果,研究人员正在开发一种新药 可以解决镰状细胞疾病的根本原因.

由错误的基因引发,镰状细胞疾病导致血红蛋白(携带氧气的红细胞中的蛋白质)以刚性,镰状的形状。

以及意义少氧气在身体周围运输,疾病导致红细胞快速死亡,导致贫血。

由于这些有缺陷的镰状细胞可以粘在血管中,那些患有这种疾病 - 英国(或4,600人中的1人)估计的14,000人 - 患有中风,心脏病和肾功能衰竭的高风险。

镰状细胞疾病如何阻止循环©Getty
镰状细胞疾病如何阻止循环©Getty

虽然这种疾病是遗传性的,但镰状细胞患者不会与血红蛋白有缺陷的生命。在子宫内,所有人类都会生产通常携带氧气的胎儿血红蛋白。出生后只有三个月,我们开始生产“成人”血红蛋白,这些血红蛋白在镰状细胞患者中有缺陷。

有趣的是,患者仍然有可能通过骨髓干细胞产生这些健康胎儿血红蛋白细胞。

这是终于习惯创造新待遇的科学家,可以将其制定为每日平板电脑。通过将自身连接到骨髓干细胞内的蛋白质中,药物可以使身体产生健康的胎儿血红蛋白细胞,而不是缺乏成年人。

在对健康成年人的初步试验中,该药物被认为将胎儿血红蛋白水平增加至体内所有血红蛋白的25-30%。

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“新药物的区别是我们瞄准镰状细胞病的根本原因,”Fulcrum Therapeutics的首席科学官员克里斯托弗Moxham博士说,该公司落后于治疗。

“在这个空间批准的其他药物,特别是自2019年以来,正在治疗疾病的症状,贫血或血管闭塞危机[当镰状细胞阻滞循环]。”

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研究人员现在正在制定药物的2阶段临床试验,他们计划在2021年底进行。他们还希望使用类似的药物来治疗血症,这是一种减少血红蛋白的血液疾病。

读者问:&答:我们可以做人造血吗?

问:Andrew Spero,South Croydon

无尽供应人工血液的想法给患者提供患者,而不担心饲养血型或通过感染,几十年来迷上了医学研究人员。在实验室中已经开发出基于血红蛋白(血液中的关键氧气携带蛋白质)的一些替代品。但研究2008年出版的研究表明,这些患有接受患者患者触发心脏病发作甚至死亡的大量风险。

幸运的是,最近出现了更有前途的方法,基于使用干细胞产生真正的血液来命令。由美国的研究人员开创,尚未接受临床试验,并可证明另一个错误的黎明。暂时,寻求重新创建通过我们静脉的红色的东西源于继续。

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